Да ли је Алзхеимеров лек на хоризонту?

Да ли је Алзхеимеров лек на хоризонту?

стандард-боди-цонтент '>

Кад сам већ био довољно стар да баки постављам питања о њеном животу, било је прекасно. Све што сам имао су костури прича које сам чуо од маме. Знао сам да је мојој баки било тешко када су је њени родитељи, ирски имигранти из водвиљског округа, оставили да брине о њеном млађем брату док су путовали. Али ко се бринуо за њу? Чуо сам о томе како је, након што су њени родитељи постали успешне радио звезде, једном била на састанку са Франком Синатром, али када је он стигао, са баком која је чекала да уђе, употребио је језик који јој се није допао, па је она послао је поруку да неће ићи. Али шта је рекао? Знао сам да су се она и деда развели недуго након што ми се мама родила, а да је бака касније провела неко време у болници. Али за коју болест? Кад сам је питао, одговарала је о времену. Можда је то било зато што није хтела да прича о томе. Или се можда није сећала. Годинама јој је тело било добро, али ум је умирао. Било је то као да гледате како електрична мрежа града искључује једно по једно насеље, све док скоро свака улица није била мрачна.

На крају је добила дијагнозу деменције, мада је све ово потврдило симптоме. И док Алцхајмерова болест чини око 70 одсто случајева деменције, изгледа да није имало смисла сазнати да ли је то оно што је имала, јер није било лечења. То је било тачно 2007. године, када је умрла, када се веровало да за 5,1 милион Американаца има Алцхајмерову болест, а то је тачно и данас, јер је тај број порастао на 5,8 милиона (до 2050. године предвиђа се да ће се балон повећати на 13,8 милиона) . Тренутно је Алцхајмерова болест рангирана као шести водећи узрок смрти у земљи, после срчаних обољења и рака. (То несразмерно утиче на жене, које не чине само две трећине свих случајева Алцхајмерове болести, већ и две трећине од отприлике 16 милиона Американаца који пружају неплаћену негу некоме са Алцхајмеровом болешћу.) Ипак, међу 10 најбољих узрока смрти, је једина болест која се још увек не може спречити, излечити или чак успорити.

Алцхајмерова болест је рангирана као шести водећи узрок смрти у земљи, после срчаних обољења и рака.



Ово није због недостатка напора. Било је око 200 неуспешних покушаја да се пронађе лек за лечење Алцхајмерове болести; стопа прекидања испитивања лекова против Алцхајмерове болести - више од 98 одсто - толико је висока да се поље често описује као гробље. На пример, прошлог пролећа, клиничка испитивања у касној фази за лековити адуканумаб прекинута су након што нису дали резултате. Између овога и трошкова испитивања, који могу достићи милијарде, посао није за људе са слабим срцем, али остају обећавајуће могућности у плану, од којих је једна вакцина, УБ-311.

Развила га је Унитед Неуросциенце, приватна биотехнолошка компанија коју су 2014. године основали лекар Цханг Ии Ванг и њена ћерка Меи Меи Ху и зет Лоуис Реесе, а вакцина је одобрена годинама. Али истраживачи тврде да би то могло одложити почетак болести за пет година, што би, осим људског утицаја, могло спасити породице, Медицаре и Медицаид више од 220 милијарди долара. Упозорење је да је то мала студија, каже Древ Холзапфел, члан одбора и вршилац дужности председника непрофитне организације Нас против Алцхајмерове болести , позивајући се на досадашња истраживања УБ-311. Али почетни подаци су убедљиви.

Фотографија, Људи, Снимак, Црно-бело, Монохроматски, Осмех, Забава, Монохроматска фотографија, Винтаге одећа, Фотографија,

Меи Меи Ху (лево) са мајком, Цханг Ии Ванг, 2018.

Наталие Схерман

Ванг, која је рођена на Тајвану и преселила се у Сједињене Државе 1974. године да би стекла докторат двоструке специјализације из биохемије и имунологије на Универзитету Роцкефеллер, покренула је своју прву компанију Унитед Биомедицал, Инц. (УБИ) са својим супругом Неан Ху , 1985. Од тада, између осталих достигнућа, развила је вакцину против свиња и слинаца за свиње која је примењена више од 3 милијарде пута. (Њена тајна успеха, каже: Никада се нисам ничега плашила.) Меи Меи Ху, једино дете које је похађало Универзитет у Пенсилванији и Правни факултет Харвард, радила је за МцКинсеи & Цомпани 2009. године када је сазнала да је УБИ наишао неки пословни изазови у Кини. Ху никада није очекивала да ће радити са својом мајком. Она је бриљантан научник, веома цењен у својој области и један од најтежих радника које знам, каже она. То баца велику сенку. Али узела је шестомесечно одсуство са посла да би радила са УБИ, и у року од годину дана се званично придружила компанији. (Ху, Реесе и Ванг касније су створили Унитед Неуросциенце да имају ентитет који се фокусирао искључиво на истраживање вакцина за неуролошке болести.)

Ху и Реесе, које имају двоје деце, живе у Далласу, али Ванг и њен супруг и даље живе у кући у Цолд Спринг Харбору у Нев Иорку, где је Ху одрасла. Између главне куће и пансиона, комплекс је довољно простран да је прошле зиме угостио групу људи из Унитед Неуросциенце -а, који су завршили тродневне састанке уз италијанску гозбу коју су сви заједно кували у кухињи. Компанија се тренутно припрема за почетак следеће фазе клиничких испитивања за УБ-311, и док су улози велики-Унитед Неуросциенце је већ уложила 100 милиона долара у развој своје платформе за вакцине-њени оснивачи остају оптимисти, не само у погледу свог лека, већ проналажење лечења уопште. Поље је препуно грешака, осим ако грешке не сматрате учењем, каже Ху. Сваки пут када неко није успео, научили су нас више о болести и процесу развоја лекова.

Поље је препуно грешака, осим ако грешке не сматрате учењем. Сваки пут када неко није успео, научили су нас више о болести и процесу развоја лекова. - Меи Меи Ху

Истина је да се Алзхеимерова болест сада боље разуме. Тренутна хипотеза је да почиње, 20 година пре него што се појаве симптоми, нагомилавањем два протеина, амилоида и тау -а, у мозгу. То онда доводи до амилоидних плакова и такозваних тау заплета, који, верују научници, изазивају ћелијску смрт и губитак памћења. Као одговор, истраживачи су развили лекове за циљање амилоида, са малим успехом. (УБ-311 делује тако што обучава само тело да циља амилоид.) Генетски подаци прилично указују на то да је амилоид узрочник, каже Давид Морган, професор неурознаности на Државном универзитету у Мичигену и директор Алцхајмерове алијансе. Питање је да ли је само циљање ефикасно, а такође и да ли је, кад се појаве симптоми, већ прекасно. Лечење би на крају могло укључивати коктел лекова, другим речима, као и код СИДЕ; такође би могло да почне деценијама пре него што пацијент примети да нешто није у реду.

За Ванг и Ху, посао није личан. Алзхеимерова болест није у њиховој породици, а Ванг, који је недавно почео да трчи маратоне, а прошле године поднео је осам патената - она ​​је плодна, каже Ху - изгледа да постаје све оштрији са годинама. (Постоји шала да можете да јој пошаљете е -поруку у било ком тренутку, а у року од неколико сати вратите е -поруку, каже Ху. Спава два сата одједном.) Али то је више од медицинске потраге. Раније сам се само фокусирао на поља за потврду, каже Ху. Али и мој муж и моја мама фокусирани су на утицај који можемо имати на човечанство, па сам на крају и ја дошао до те перспективе. То ме је навело да пожелим да радим за УБИ, јер искрено, шта би могло бити утицајније од решавања нечега попут Алцхајмерове болести?

Изазов са којим се суочава свако испитивање лекова против Алцхајмерове болести које напредује изван почетних фаза је проналажење учесника. Истраживачи радије сарађују са људима без других здравствених проблема, а међу старијом популацијом којој је дијагностикована Алцхајмерова болест то је ретко случај. Још једна потешкоћа: Упркос чињеници да се болест сада може дефинитивније открити путем скенирања мозга усмереног на амилоиде, многи људи, попут моје баке, још увек не добију дијагнозу. (Не помаже то што скенирање амилоида обично није покривено осигурањем.) Али највећи проблем је што људи нису свесни клиничких испитивања, каже Јохн Двиер, председник Глобалне фондације за Алцхајмерову платформу. Што је посебно жалосно, јер они остају најбоља нада пацијената. Чињеница је да ће прва особа која ће бити излечена од Алцхајмерове болести бити у клиничком испитивању, каже он. То се неће случајно догодити.

Овај чланак се првобитно појавио у јуну 2019 ОНА.

ДОБИТЕ НАЈНОВИЈЕ ИЗДАЊЕ ЕЛЛЕ -а

Популар Постс